驯鹿医疗宣布近日已收到美国食品药品监督管理局（简称“FDA”）孤儿药开发办公室（OfficeofOrphanProductsDevelopment,OOPD）正式书面回函，授予公司自主研发的全人源抗CD19和CD22双靶点嵌合抗原受体自体T细胞注射液（CT）孤儿药资格认定（OrphanDrugDesignation,ODD），用于治疗急性白血病（AcuteLymphoblasticLeukemia,ALL）。

获得FDA孤儿药认定将加速CT在美国的临床试验及上市注册进度。CT将享有的优惠政策包括FDA对临床研究的支持、注册费用的减免，以及FDA批准上市后在美国的七年市场独占权。

此次孤儿药认定是基于CT优秀的安全性和有效性。在一项研究者发起的临床研究中（登记号ChiCTR），4名B-ALL受试者在接受CT治疗后，全部达到完全缓解，CRR为%，未发生任何3级或3级以上的CRS不良反应，未观察到ICANS不良反应。因此，CT有望成为针对复发/难治B-ALL的创新性治疗手段。

驯鹿医疗首席执行官汪文博士表示：

孤儿药认定是FDA孤儿药产品开发办公室对符合条件的用于预防、治疗及诊断罕见病的药物（包括生物制品）授予的一种资格认定。孤儿药又称为罕见病药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，FDA针对罕见病有明确的界定标准，即影响美国人群少于20万的疾病。

由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业